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一年狂销10亿人民币!细胞药物谁在买?骨关节炎患者有话说

发布时间 / 2023-08-18 / 2833

在神话传说中有这么一个故事。

为了拯救生病的百姓,神农氏站出来一人尝遍百草,找到许多可以治病救人的草药,被尊为药王。

药物的出现,是延长人类生命线的一次重大发现。



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但很快人们就发现:“吃药救不了全人类”。

19世纪以来,医学技术得以进一步发展。手术,成了一门全新的“高科技”,更安全、效果更好,成为众多患者的新选择。



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直到20世纪,科学家们又有了一个新想法:细胞在疾病方面可能具有治疗潜力。

细胞治疗的概念,横空出世。

1956年,美国医学家E. Donnall Thomas和他的团队成功进行了骨髓移植,开启细胞治疗的重要里程碑。



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不难看出,随着时代发展,只有不断更新我们的「医学装备」,才能更从容地应对各种疾病。

近年来,越来越多「细胞药物」顺利上市,改变了许多人的生活。在手术和药物都束手无策的情况下,还好,我们还有细胞治疗。



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不少人都很好奇:“那些动辄10万、20万一盒的细胞药物,真的有人买吗?”

说出来你可能不信,不仅有,而且还不少!

据统计,仅在2022年:

畅销十余年的韩国老品牌,用于关节软骨修复的Cartistem,年销售额达到了1500万美元(≈1亿人民币)。

你以为这就很惊人了?

同样是针对膝关节软骨缺损的Maci,背靠美国爸爸,年销售额取得了惊人的1.32亿美元成绩,一年狂销近10亿人民币!



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产品畅销,和背后有一个庞大的受众群体是分不开的。

中老年人常常自嘲:十个中老年,九个关节炎。

据统计,我国骨关节炎患者约有1.33亿,相当于每10个人就有1个人“膝盖中了一箭”。



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发病人群中女性多于男性,多为中老年人。随着人口老龄化加剧,这个数据仍在不断上升。

顺便一说,身材过胖也会影响膝盖健康哦。



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骨关节炎不是一两天造成的。

最开始患者可能会觉得走路或站立时,膝盖时不时刺痛一下,但躺平休息后,就会好转。



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随着膝软骨逐渐减少,患者们开始意识到事情并不简单:上下楼变得异常疼痛,走两步就得就地休息下。你可能会发现:父母突然就“宅”起来,遛弯儿也不遛了,广场舞也不蹦了。

都是骨关节炎惹的祸!

这时,看似完好无损的膝盖内部可能已经出现了半月板变形,滑膜炎、膝关节积液等情况。




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进入后期,由于软骨消失,骨骼直接相互碰撞导致剧烈疼痛,走路变成酷刑。

同时,骨骼受损会导致膝盖变形,老人们最终只能被迫与轮椅为伴,严重影响生活质量。



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面对骨关节炎,医生会如何应对呢?

简单来说,有以下两种方法。

早期,医生会推荐运动疗法来减轻膝关节负担,或者在注射透明质酸、敷药、口服药物等手段减轻疼痛。



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当保守治疗也无能为力的时候,除了继续忍着之外,患者只能进行膝关节置换手术。

手术给予的礼物,早已在暗中标好了“保质期”。等期限一过,伤痕累累的膝盖可能需要再次进行手术。



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更重要的是,以上两种手段都无法阻止膝软骨的消失。

膝软骨用一点少一点。当务之急,是如何阻止膝软骨的损耗。


细胞治疗给骨关节炎研究打开了思路。

例如,我们注射的不是透明质酸,而是干细胞,效果如何?

2018年,为了评估自体人脂肪间充质干细胞(haMSC)对骨关节炎患者的安全性和治疗潜力,上海交通大学医学院附属仁济医院的研究团队招募了18名患者,将其分为低中高三个剂量组,进行3次注射,并随访96周。[1]

此次临床研究发现脂肪间充质干细胞可以减轻膝关节疼痛、改善膝关节功能和软骨量,且安全有效,非常具备研究前景。



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小小的干细胞为何如此神奇?

科学家们也进行了进一步分析。

2012年,中国医科大学附属第一医院的研究者曾在《Ageing Research Reviews》发表《利用间充质干细胞及其衍生外泌体治疗骨关节炎的研究进展》。



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文章中提到:间充质干细胞具有多向分化潜能,在特定条件下,可以分化成软骨细胞,并保持软骨细胞的功能和稳定性。同时,间充质干细胞的外泌体作为一种细胞间信使,可通过其携带的蛋白质、脂质、mRNA和miRNA等生物活性因子以多种方式帮助骨关节炎治疗。[2]

除了上述提到国外的几款骨关节炎药物之外,在我国也有8款治疗膝骨关节炎的干细胞药物获得国家药品监督管理局(NMPA)临床试验默示许可,目前正处于紧锣密鼓的临床研究中。



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图:成体干细胞国家地方实验室



可以看出,国内的细胞药物研究方向主要集中在脐带、脂肪间充质干细胞两大来源。这是一种只有在宝宝出生时才可以采集的干细胞资源。



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我们相信随着细胞治疗技术的发展,无论是注射干细胞还是细胞药物的形式,攻克骨关节炎这道难关将不再是梦想。

在未来,健康的膝盖将不再是中老年群体的“奢侈品”,人们将度过丰富多彩老年生活,享受更美好的退休时光。





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参考资料:

[1]]Venkatesh K, Sen D. Mesenchymal Stem Cells as a Source of Dopaminergic Neurons: A Potential Cell Based Therapy for Parkinson's Disease. Curr Stem Cell Res Ther. 2017;12(4):326-347. doi: 10.2174/1574888X12666161114122059. PMID: 27842480.

[2]]Ko TL, Fu YY, Shih YH, Lin YH, Ko MH, Fu TW, Lin TY, Hsiao HS, Chu PM, Fu YS. A high-efficiency induction of dopaminergic cells from human umbilical mesenchymal stem cells for the treatment of hemiparkinsonian rats. Cell Transplant. 2015;24(11):2251-62. doi: 10.3727/096368914X685078. Epub 2014 Oct 6. PMID: 25289862.

[3]谢姜,王斌,董方,张宏炜,张力伟,白钢,刘拥军.人脐带间充质干细胞源的多巴胺分泌细胞治疗帕金森病模型大鼠的研究[J].天津医药,2017,45(1):21-24I0002

[4]Chun SY, Soker S, Jang YJ, Kwon TG, Yoo ES. Differentiation of human dental pulp stem cells into dopaminergic neuron-like cells in vitro. J Korean Med Sci. 2016;31(2):171–7.

[5]Qiu Y, Wang Z, Lu HS. Umbilical cord mesenchymal stem cell transplantation for treatment of Parkinson’s disease in 8 cases. Chin J Tissue Eng Res. 2011;15(36):6836.

[6]《中国震颤患者白皮书》发布:呼吁理解与关注震颤病 无创脑部手术或成新希望


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