1.球状MSC治疗视网膜色素变性

土耳其科学家开展了一项研究，使用球状间充质干细胞（MSCs）植入脉络膜上层，研究治疗视网膜色素变性（RP）患者。研究包括15名RP患者的15只眼睛。

结果显示，RP患者的基线BCVA中位数为1.30 logMAR，而在术后的第1、3和6个月，BCVA分别改善为1.00、0.80和0.80。从基线到第3和6个月的改善均具有统计学意义。结论是，对于视力相对良好的RP患者，球状MSCs治疗在6个月的随访期间对BCVA、VF和mfERG记录具有改善作用。[1]

2.难治性肛周克罗恩病IB/IIA期临床试验

美国一组科学家完成了一项临床试验，观察间充质干细胞研究治疗难治性肛周克罗恩病的安全性和有效性。研究者对23名患者进行治疗，在刮除并首次闭合瘘管后，直接注射7500万间充质干细胞；3个月后，若未完全愈合，则重复注射。

6个月时，83%的治疗组和40%的对照组患者实现了完全的临床和放射学愈合。治疗组的肛周克罗恩病活动指数、Wexner失禁评分和VanAssche评分在6个月时均显著下降。间充质干细胞疗法为严重的肛周瘘管型克罗恩病提供了一种安全有效的替代治疗方法。[2]

3.脂肪MSC治疗膝骨关节炎的最佳剂量

广东药科大学附一院骨科研究者完成了一项荟萃分析，评估不同剂量脂肪来源间充质干细胞(AD-MSCs)研究治疗膝骨关节炎(KOA)的效果和安全性，并对不同剂量进行了亚组分析。

随访时间长达12个月的研究结果显示，无论细胞剂量如何，AD-MSCs都可以减轻KOA患者的疼痛并改善功能。荟萃分析显示，与对照组相比，关节腔内注射AD-MSCs在3、6和12个月时显著改善了KOA患者的疼痛和膝功能得分。高剂量组（1亿细胞）的治疗效果最佳。[3]

4.杜氏肌营养不良症新疗法

杜氏肌营养不良症 (DMD)是一种进展性肌肉疾病。研究人员对一种DT-DEC01（新型Dystrophin Expressing Chimeric细胞疗法）进行了为期12个月的随访研究。

三名DMD患者在骨内给药DT-DEC01后，未出现不良事件，功能评估显示步行能力有所改善。这项研究确认了DT-DEC01治疗的安全性和初步有效性，为DMD患者提供了一个新的治疗选择，不受突变类型限制，无需免疫抑制或使用病毒载体。[4]

5.脂肪MSC治疗复杂肛瘘

伊拉克学者开展了一项研究，探讨了脂肪来源的干细胞在复杂肛瘘治疗中的应用。研究中，28名患者接受了自体脂肪来源的干细胞的局部注射治疗。

结果显示，首次注射后的愈合率为50%（14/28），第二次注射后的愈合率为30%（3/10）。6个月的随访期间，没有出现复发的病例。[5]

6.增强MSC生存和归巢能力的策略

近日，福建医科大学孟超肝胆医院刘小龙教授团队在《干细胞研究与治疗》上发表了一篇综述，回顾了间充质干细胞移植治疗终末期肝脏疾病的现状和挑战，概述了复杂的细胞归巢过程，并强调了低细胞移植效率与MSC归巢过程中的细胞外条件之间的密切关系。

为提高MSC的移植效果，研究者总结了当前增强MSC生存和归巢能力的策略，包括低氧预处理、药物预处理、基因修饰、细胞因子预处理，结合脾切除或局部放射治疗，从而增强细胞移植和MSC研究治疗的疗效。[6]

转载：成体干细胞国家地方实验室

参考资料：

[1]DOI：10.1186/s13287-023-03489-z

[2]DOI：10.1097/DCR.0000000000002567

[3]DOI：10.1186/s13287-023-03475-5

[4]DOI：10.1007/s12015-023-10620-3

[5]DOI：10.1016/j.ijso.2023.100686

[6]DOI：10.1186/s13287-023-03476-4